自从 1953 年发现了 DNA 的双螺旋结构，人类对遗传学的认识达到了分子的层面。从基因层面治疗疾病，一直是科学家们的梦想。经历了上个世纪 90 年代的狂热和低谷，人类终于在2012年迎来了第一个获批上市的基因疗法药物 Glybera。从此，人类打开了基因疗法的大门。
技术演进带来行业变革。近年来，基因和细胞治疗也是创投圈的一大热点。据ARM 统计，2021年全球共有1195家细胞与基因治疗相关企业，部分企业同时致力于多种技术开发。2021年，该领域全球共募资231亿美元，比2020 年同比增长16%，达到基因治疗与细胞治疗融资额年最高记录；2020年国内共发生41起细胞与基因治疗融资交易事件，涉及金额超24亿美元。
近期，36氪接触到的聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”），也正是一家布局细胞和基因治疗领域的企业。
2013年9月邦耀生物正式注册成立，又于2016年重组成立，目前已建成投产了7000平米GMP中试基地，并组建了一支在新药研发、CMC、质控、临床研究以及商业化拥有丰富经验的近200人的运营团队。另外，邦耀生物核心管理团队中创始人&董事长刘明耀教授为国家首批特聘专家、国家讲席教授，华东师范大学生命科学学院前院长；首席执行官（CEO）郑彪为伦敦大学免疫学博士、美国贝勒医学院免疫系终身教授，曾任GSK免疫学研发负责人、美国强生公司全球副总裁。
2022年8月16日，邦耀生物针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请（IND），已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。
临床试验许可
邦耀生物BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫），是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品。
β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血（TDT）。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。
根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。
邦耀生物ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台在治疗β0/β0型重度地贫患者在研究者发起的临床试验中已取得了良好效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖。
其中，邦耀生物和中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师于2020年7月合作的首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿，目前脱离输血依赖已超过2年。2022年8月4日，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine.
除了基因编辑治疗β-地中海贫血症项目外，目前，邦耀生物共有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。在研发布局上，邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台。
