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今日赛诺菲（Sanofi）与Sobi联合宣布，美国FDA授予其共同开发的血友病A药物efanesoctocog alfa（BIVV001）优先审评资格。FDA预定于2023年2月28日之前完成审查。
血友病A是由于编码凝血因子VIII（FVIII）的基因出现突变，导致凝血因子VIII缺失的遗传性疾病，每5000位出生的男性中就有1位患有此疾病。血友病患者会有反复出血的情形，使得其感到疼痛、出现无法复原的关节损伤以及有危及生命出血的可能。目前常见的血友病A治疗方法是定期输注FVIII。
然而，虽然凝血因子VIII在血液中可与血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）结合形成复合体，进而提高其在血液中的稳定性，但当vWF被降解时，与之结合的凝血因子VIII也同时被降解，因此天然凝血因子VIII在血液中的半衰期便受vWF蛋白所限制，只有12个小时左右，因此通常患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII输注，这为他们的生活带来极大的不便。
Efanesoctocog alfa是一款新式、在研凝血因子VIII重组蛋白疗法。是设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗的药品。此药品将凝血因子VIII，vWF部分区域、XTEN多肽与新式的Fc融合蛋白结合成复合体，这将延长药品存在血液循环内的时间。这是潜在第一个突破vWF因子天花板的在研凝血因子VIII疗法。Efanesoctocog alfa已获美国FDA的突破性疗法认定、快速通道资格与孤儿药资格。欧盟委员会亦授予其孤儿药资格。此药物已于2022年6月向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。
▲Efanesoctocog alfa结构示意图（图片来源：参考资料[2]）
所递交的申请是根据XTEND-1试验结果。XTEND-1是一项开放标签、非随机的介入试验，目的为检视在那些曾经接受过凝血因子VIII疗法、12岁或以上的严重血友病A患者中（n=159），以一周一次剂量的efanesoctocog alfa治疗时的疗效、安全性与药代动力学。试验结果显示，每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面亦表现出优效性。此外，此药物也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。最常见的治疗伴发不良反应（出现在>5%总病患中）包含头痛、关节疼痛（arthralgia）、跌倒与背痛。
赛诺菲全球开发负责人兼首席医学官Dietmar Berger博士表示：“XTEND-1关键临床3期试验的结果显示efanesoctocog alfa能够降低病患年出血率，此结果支持其作为血友病A的潜在‘best-in-disease’疗法。我们期待在审查过程当中与FDA紧密合作，将这项创新疗法带给血友病A患者群体。”
参考资料：
[1] FDA grants priority review to efanesoctocog alfa for people with hemophilia A. Retrieved August 30, 2022 from https://www.news.sanofi.us/press-releases?item=137377
[2] Konkle et al., (2020). BIVV001 Fusion Protein as Factor VIII Replacement Therapy for Hemophilia A. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2002699
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