▎药明康德内容团队报道
9月22日，知名行业媒体Endpoints推出了2022“生物医药最具潜力新锐”（Most Promising Biotech Startups of 2022）榜单，11家生物技术公司入围。这些新锐的研究领域包括细胞疗法、基因编辑、环状RNA、人工智能（AI）等，他们正在针对肿瘤、哮喘、大脑疾病、自身免疫性疾病、心脏代谢疾病等疾病开发创新疗法。本文将结合这份榜单以及各家公司的官方信息，为读者介绍这11家新锐。
Affini-T公司
专注领域：实体瘤细胞疗法
Affini-T Therapeutics致力于为难治性实体瘤患者开发可能改变他们生活的药物，其专有平台可能为携带KRAS突变（实体瘤中最普遍的致癌驱动突变之一）的患者提供变革性疗法。Affini-T公司的专有平台旨在选择和改造正确的免疫细胞，产生持久和协调的免疫反应。该公司的创新合成生物学开关可以改写肿瘤微环境的规则，通过增加T细胞持久性，建立持续反应和增强肿瘤浸润，改良T细胞的功能。
2022年3月，Affini-T公司宣布完成1.75亿美元融资，以推动其药物发现引擎平台的运作，并寻求推动多个靶向致癌基因的研发项目进入临床。目前，该公司的研发管线中包括靶向KRAS G12V和KRAS G12D突变体，以及p53突变体的候选TCR细胞疗法。针对病毒驱动的癌症的在研疗法已经进入临床开发阶段。
Altos Labs
专注领域：细胞编程
Altos Labs于2022年1月宣布正式启航，并获得30亿美元的融资。该公司旨在发现细胞返老还童的奥秘，重塑细胞健康，使其抵抗疾病。根据该公司创始人Klausner博士早前在采访中所述，Altos Labs是一家通过开发药物逆转疾病的公司，通过对细胞进行多样的编程，使这些细胞具有更为优化的抵抗力。这种抵抗力指的是抵抗应激，迎来修复或是再生。
公开资料显示，Altos Labs公司招揽了四位诺奖得主和全球多位顶尖科学家的生物技术公司。其科学家团队包括细胞未折叠蛋白反应的先驱Peter Walter教授、再生医学领域的知名科学家Juan Carlos Izpisua Belmonte教授、哺乳动物细胞表观遗传学重编程和细胞衰老领域专家Wolf Reik教授等；其董事会成员包含了2018年诺贝尔化学奖得主
Frances Arnold教授
、2020年诺贝尔化学奖得主
Jennifer Doudna教授
、以及1975年诺贝尔生理学或医学奖得主David Baltimore教授。
Areteia Therapeutics
专注领域：治疗哮喘的小分子药物
Areteia Therapeutics是一家临床阶段的小分子药物研发公司，旨在为哮喘患者提供更好的治疗方案，提高患者生活质量。据悉，该公司管线中的先导候选药物dexpramipexole是一种口服小分子药物，通过抑制骨髓中的嗜酸性粒细胞的成熟和释放，治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。针对重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的2期临床结果显示，候选药耐受性良好，用药后患者血液中的嗜酸性粒细胞数量显著降低。
2022年7月，Areteia Therapeutics获得3.5亿美元A轮融资，以推进治疗哮喘的小分子药物研发。
Generate Biomedicines
专注领域：利用AI开发定制的蛋白疗法
Generate Biomedicines由著名医疗健康投资公司Flagship Pioneering创建。该公司的机器学习系统通过分析上亿个已知蛋白，发现将氨基酸序列与蛋白结构和功能联系起来的统计规律。基于这些统计规律，机器学习系统能够生成定制的蛋白疗法，它们可以是简单的多肽，也可以是复杂的抗体、蛋白酶或其它蛋白疗法。这一技术让药物开发人员不需要依靠试错型的高通量筛选，开发针对特定靶点的蛋白药物。
2022年1月，Generate公司与安进（Amgen）达成高达19亿美元的研发合作，双方将利用前者开发的人工智能药物发现技术平台，针对5个临床靶标开发蛋白疗法，涉及多个治疗领域和治疗模式。此外，Generate公司还登上2022年的福布斯人工智能新锐50强榜单。
Mammoth Biosciences
专注领域：CRISPR基因编辑
Mammoth Biosciences是一家成立于2017年的CRISPR基因编辑技术开发公司，其联合创始人之一Jennifer Doudna博士是2020年诺贝尔化学奖得主。该公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，开发潜在“best-in-class”体内和离体基因疗法，为难治疾病带来永久性的治愈方法。其专有的CRISPR平台可以发现和改造新型Cas酶。这些酶具有一些特点，例如超小尺寸、更佳的温度稳定性、更快的反应动力学、高保真和良好的靶向能力，有望帮助开发出针对多种疾病的基于CRISPR的治疗和诊断方法。
2021年9月，Mammoth公司完成近２亿美元的融资，将利用新型Cas酶开发基于CRISPR的多种治疗和诊断方法。2022年1月，该公司还与拜耳（Bayer）宣布达成超10亿美元合作，旨在将前者CRISPR系统与后者诱导多能干细胞（iPSC）平台有机结合，开发下一代体内基因编辑疗法，治疗肝脏疾病。
Metagenomi
专注领域：基因编辑疗法
Metagenomi是一家新一代基因编辑疗法研发公司，致力于利用下一代基因编辑系统工具箱来开发潜在的治疗药物。该公司的基因编辑发现与开发系统的基本策略，是从大量宏基因组数据开始，使用先进的基于人工智能的云计算，从大自然中发现天然核酸酶，再改造生成基因编辑疗法。目前，Metagenomi公司已经测试了数百种新的基因编辑工具，并验证了它们在人类治疗中的实用性。
2022年1月，Metagenomi公司宣布完成1.75亿美元的B轮融资，将该公司的融资总额提高到3亿美元。本轮融资获得的资金将用于推动该公司的主打体内和体外基因编辑项目进入临床。此前，该公司还曾与Moderna公司达成战略研发合作，专注于推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。
Neumora Therapeutics
专注领域：大脑疾病
Neumora Therapeutics公司于2021年10月宣布走出隐匿模式，将整合数据科学和神经科学，为包括抑郁症和阿尔茨海默病在内的大脑疾病开发精准疗法。同时，该公司还获得安进公司1亿美元股权投资，并合作开发靶向酪蛋白激酶1δ和葡萄糖脑苷脂酶的研发项目。Neumora公司独有神经网络技术将整合基因组学、影像学、脑电图、和临床数据，发掘大脑疾病的内在机理，并且勾画出特定患者亚型。
根据Neumora公司官网，其研发管线包含7个在研项目。其中，用于治疗抑郁症的MNRA-140已经进入2期临床试验，该药的独特之处在于可以治疗抑郁症患者无法感受到快乐的症状。该公司将利用一种筛选技术，根据患者在问卷中的回答，生成一个数字化生物标志物，发现最适合这种疗法的患者。
Odyssey Therapeutics
专注领域：癌症与炎症性疾病
Odyssey Therapeutics成立于2018年，是一家开发新一代免疫调节剂和肿瘤药物的生物技术公司，专注于控制驱动疾病的有效信号节点的靶标和机制，为患者提供具有更佳产品特征的药物。该公司正在将其高度集成的整合药物发现引擎，以及先进的AI计算和数据科学平台，应用于传统药物发现方法难以成药的高潜力靶标，这些靶标有可能彻底改变目前的治疗范式，将为一些疾病中几乎没有治疗选择的患者带来新疗法。
2021年12月，Odyssey公司宣布完成2.18亿美元的A轮融资，以推进多个管线计划，并进一步扩大其药物发现平台，扩展针对肿瘤学和免疫学领域的可靶向成药基因组。
Orna Therapeutics
专注领域：环状RNA
Orna Therapeutics公司由MPM Capital和BioImpact Capital创建于2019年。该公司的主攻方向是利用环形RNA的稳定性，通过在T细胞中引入表达抗体嵌合受体（CAR）的环形RNA，在人体内直接生成CAR-T细胞疗法，从而避免从患者体内分离细胞、在体外进行工程化改造的繁琐过程。该公司在今年5月首次公布了这一疗法在动物模型中的
概念验证数据
，在小鼠模型中，其全工程化环状RNA（oRNA）-LNP复合体能够达到清除癌细胞的效果。
此外，Orna公司还首次使用非病毒递送方式，将编码全长抗肌萎缩蛋白的环形RNA递送到了人类细胞内部，并且表达抗肌萎缩蛋白。这些数据是为杜氏肌营养不良（DMD）患者开发递送表达全长肌萎缩蛋白的基因疗法的第一步。该公司在今年8月获得由默沙东（MSD）等参与的2.21亿美元B轮融资。同月又与默沙东达成一项高达35美元的
研发合作
，共同发现和开发基于环状RNA的多个研发项目。
ROME Therapeutics
专注领域：利用靶向重复基因组技术开发药物
ROME Therapeutics于2020年成立，目标是通过靶向称为重复基因组（repeatome）的非编码基因，开发治疗癌症和自身免疫性疾病的创新疗法。重复基因组通常处于“休眠“状态，然而当细胞处于应激状态时，它们会被激活，这可能引发先天免疫系统清除受到损伤的细胞。ROME公司的策略是通过激活或抑制特定重复基因组，激活或抑制先天免疫系统，治疗癌症、感染和自身免疫性疾病等多种疾病类型。
2021年9月，ROME公司宣布完成7700万美元的B轮融资，从而开发靶向非编码基因中重复基因组的新疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。目前，该公司已创建了重复组学平台，并鉴定出多个可用于药物发现的靶标。
Versanis Bio
专注领域：心脏代谢疾病
Versanis Bio创立于2021年，正在推进心脏代谢疾病新疗法的开发。该公司主要项目bimagrumab是从诺华（Novartis）引进的一种针对激活素II型受体的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A和肌生长抑制素等配体的结合。此前，该产品已在关键研究中显示出可持续有效地诱导脂肪量显著减少，而不减少瘦体量（肌肉量），另外还改善了糖化血红蛋白（HbA1c）和其他心脏代谢参数。
2021年8月，Versanis Bio宣布完成7000万美元A轮融资，以推进bimagrumab的临床开发。目前，该公司正在推进一项治疗肥胖症的2b期研究，以评估该产品帮助肥胖患者减脂和改善人体成分的潜力。
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