AI药物研发是以医药大数据为基础，通过运用机器学习、深度学习等AI技术替代大量实验，对药物结构、功效等进行快速分析，以优化药物研发环节的技术手段。目前在医药创新领域存在着“双十定律”，即生物医药企业研发一种创新药的完整周期至少需要10年，花费10亿美元。不仅如此，约90%的药物会在临床试验阶段失败。AI技术能够颠覆传统药物研发进程，快速识别药物靶点，从数据库中匹配合适分子，设计、合成化合物并预测药物代谢性质和理化性质，可大大缩短药物研发时间、降低研发成本并提高成功率。
近年来，中国AI药物研发企业融资规模整体向好，但大部分仍处于早期融资阶段。据智研咨询数据，2021年我国AI制药融资规模达12.36亿美元，同比增长163.54%；融资轮次主要集中在天使轮和A轮，B轮及以后占比不足1/3。产品方面，2021年我国AI药物研发实现了从0到1的突破，未知君、冰洲石和英矽智能三家企业研发管线进入到临床一期。但由于技术壁垒等因素限制，目前尚未有AI制药产品上市。
1、发展驱动
1）政策驱动：AI药物研发作为信息技术赋能传统行业的交叉领域，受到人工智能领域政策和制药领域政策的双重影响。近年来我国AI药物研发领域政策利好不断，已有多项基础性、支持性政策发布，2015年，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发[2015]44号），开始实施药品审批制度改革、专利保护等医药创新政策；2017年国务院出台《关于印发新一代人工智能发展规划的通知》（国发[2017]35号），提出基于人工智能进行药物研发，带动了行业快速发展。
2）技术驱动：研发周期长、成本高、成功率低一直是新药研发领域的痛点。随着机器学习、深度学习、知识图谱等关键技术的快速发展，AI在药物靶点发现、化合物筛选和晶型预测等药物研发环节应用广泛，优势逐渐凸显。例如，在药物发现环节中，AI搜索的深度和广度远超专家经验，数据挖掘和分析有利于创新药物靶点的确定，找到合适的先导化合物，从而提高药物研发效率；在临床前研究环节，基于 AI技术的新药研发管线可将临床前研究时间从3-6年压缩至1-2年，大幅提高效率并节省成本。据TechEmergence研究报告，AI技术可使新药研发成功率由12%上升至14%；此外，CHI HEEM WONG等人的研究数据显示，AI技术可在化合物筛选、合成方面节约40%-50%的时间，每年可为整个制药行业节约260亿美元的成本。
2、发展现状
AI药物研发产业链上游为AI模型数据集供应及云计算平台，其中数据集提供的医药数据是行业的关键竞争壁垒，云计算平台则是用于保障底层架构的算力供给；产业链中游为AI药物研发企业和IT企业，其中AI药物研发企业主要以医药研发外包形式与下游企业进行合作，在医药数据集的基础上依托内部的训练工具及AI开发工具等进行模型的搭建和训练；IT企业则通过自建AI药物研发平台及提供算力、计算框架服务方式参与AI药物研发；下游为传统药企，中游AI药物研发企业会将其药物研发阶段的服务直接出售给传统药企，因此传统药企是AI药物研发的直接需求者。
目前，AI药物研发市场主体以IT巨头、AI药物研发企业和大型药企三类企业为主，其依托各自在平台、算法和数据的优势切入行业：（1）IT巨头：我国IT巨头依托其AI模型和平台优势，以对外投资、自建AI药物研发平台和提供算法服务三种方式跨界入局。例如，“云深智药”是腾讯基于其AI Lab自主研发的深度学习算法、数据库和云计算，打造的AI驱动药物临床前研究开放平台，覆盖了临床前药物研发的全流程；此外，腾讯还与成都先导合作，共同设计完成了首个经实验验证的骨架跃迁分子生成算法。（2）AI药物研发企业是行业的主力军，我国AI新药研发企业依托其算法和数据优势，以CRO（医药研发外包）和自研管线为主要模式切入应用场景。技术上，AI药物研发企业的算法愈受欢迎，成为重要的技术壁垒。此外，这类企业的数据自研能力是关键的竞争要素，AI药物研发所需的高价值数据多源于其智能实验室。（3）我国大型药企主要通过自建团队和业务合作两种方式进入AI药物研发赛道。其中，与AI药物研发企业合作是主要的业务模式，大型药企可凭借其在研发管线、专业背景上的优势弥补AI药物研发企业的不足。近年来，国内大型药企纷纷布局其中，如药明康德与Insilico Medicine合作进行的化合物筛选等。
3、发展趋势
受政策支持、技术发展、市场需求三大利好因素的叠加驱动，短期内我国AI药物研发市场规模会保持较高的增长率，但由于国内大多AI制药企业仍处于投产研发阶段，总体市场规模相对有限。目前，AI驱动管线多处于临床前研究和临床一期阶段，根据新药研发周期，2022-2025年仍处于验证期。虽然短期内可获取的药物研发管线数量不多，但普遍规模较大，随着研发效率的提升以及AI药物研发企业融资进程的加快，未来行业市场规模增速仍然可观。据艾瑞建模测算，2022年中国AI药物研发市场规模为2.92亿元，2025年将达7.74亿元，CAGR为38.39%。
目前，我国AI药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征的制约，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。未来，随着算法的更新、算力的突破及大数据的发展，AI技术将深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。此外，进一步深化AI技术的赋能作用，还需传统医药研发基础科学与AI核心技术进行深度结合，只有核心技术紧密贴合行业、深刻理解行业，才能真正实现药物研发的智能化。
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