孤独症是一种以脑功能异常、社交障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄、行为刻板为特征的先天性脑发育障碍。从广义上讲，孤独症不仅包括我们熟悉的典型孤独症状，还包括非典型孤独症状、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。
世界上每20分钟就有一个孩子被诊断为孤独症，孤独症儿童被称为“星星的孩子”。据不完全统计，目前我国孤独症患者超过1000万人，孤独症发病率约为1/100，0-14岁孤独症儿童超过200万人，且持续增加。保守估计每年增加近20万人。孤独症的发病率存在明显的性别差异，即男性患者的比例明显高于女性患者，概率接近5: 1。孤独症在我国儿童精神残疾中居首位，具有致残率极高、发病率高的特点。
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孤独症的治疗是有限的
目前认为约有25%-35%的孤独症患者是由遗传因素引起的，环境有害因素、孕期用药不良等后天影响也可能增加患病风险。孤独症具有高度的临床异质性。神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生等都参与了孤独症的发病过程，但其具体发病机制尚不清楚。
孤独症对于目前的医学还没有有效的治疗方法。目前治疗主要以特殊教育和训练为主，通过教育和康复可以缓解症状，融入社会。但由于场地和人员的限制，很难满足孩子的康复需求——三岁前接受康复训练的孩子不到三分之一，近五分之一的孩子等待时间超过三个月，很容易错过教育和康复的黄金时期。
我们迫切需要新的治疗方法来改善孤独症的主要症状，并干预潜在的病理生理学基础。
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修复和改善神经系统
干细胞的潜在应用前景
干细胞被发现用于治疗许多神经和精神疾病，包括脑瘫、获得性听力损失、儿童中风、发育迟缓等。研究表明，干细胞移植在孤独症的治疗中具有潜在的应用前景，并且是安全的。胎儿干细胞移植，尤其是脐带间充质干细胞移植，能有效改善孤独症症状，对儿童孤独症有增强社交能力、提高沟通能力、缓解临床症状等治疗作用。
发表在《干细胞转化医学》上的一项临床研究显示了干细胞的有效性。8名孤独症儿童静脉注射骨髓间充质干细胞后，症状改善，整个治疗过程安全。
实验对象每12周静脉注射3600万剂间充质干细胞，9个月内共4次，治疗完成后分别随访3个月和12个月。结果发现，8名患者的孤独症症状类别均有所减少。研究人员表示，重复剂量的脐带间充质干细胞是安全的，可耐受的，对孤独症谱系障碍患者有治疗益处。
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干细胞疗法的案例
案例1：两名年龄分别是10岁和12岁的男性孤独症患儿。他们的临床表现是多动、无法控制、不愿与人交流，或伴有自言自语和尖叫。均接受过行为语言等特殊训练或支持性治疗，但上述症状波动或无明显改善。
脐带血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植后，定期随访6个月以上，发现患者多动症症状明显改善，与人交流增多，症状持续缓解，无复发和严重并发症。
案例2：9名平均年龄10岁的孤独症儿童（男8名、女1名），不同程度的不能处理日常生活问题，部分动作不能完成，涉及吃饭、穿衣、洗漱、上厕所等。
干细胞移植后(IV+鞘内注射4例，IV+鞘内注射+ 脑室内注射5例)，每个孩子平均治疗3次，辅以常规康复治疗。除了一些极其精细的动作(穿针、握玻璃球)外，患者的日常生活能力和领悟能力明显提高，能够在父母的指导下完成简单的家务劳动和个人护理。
干细胞能在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能，在小儿脑瘫、孤独症等神经系统疾病中已初见成效。通过干细胞治疗和康复训练的双重努力，孤独症患者或许可以生活自理甚至独立生活。
干细胞移植治疗方法是安全的，但目前处在临床研究阶段，其中机理仍有待探讨。
参考资料：
Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels
Yang Huaqiang,Umbilical blood stem cell and umbilical cord mesenchymal stem cell combination transplantation on autism,Modern Journal of Integrated Traditional Chinese and Western Medicine 2012 Oct，21( 30)
促进海马神经发生对孤独症模型小鼠社交缺陷的影响及机制研究_张瑞宇
孙梦麟：《中国孤独症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》发布
黄 敏,浅谈干细胞治疗孤独症患者后的生活自理训练,中国医学工程
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